过去几年,德国柏林病人Timothy Brown成为世人瞩目的焦点,他是第一位被治愈的艾滋病患者。医生将一位拥有自然免疫力的捐赠者的骨髓移植到他身上,新骨髓产生了对HIV免疫的免疫细胞,不久HIV病毒就消失了。现在两项小型的基因疗法研究模仿了这一策略,结果暗示基因疗法有可能为患者带来治愈的希望。 其中一项研究测试了15名HIV感染者,目标是免去患者服用逆转录病毒药物的需要。研究人员通过削弱CCR5受体使免疫系统能抵抗HIV,CCR5是HIV感染过程中使用的辅助受体。Timothy Brown的骨髓移植就使他能自然破坏CCR5受体。研究人员从血液中抽取T细胞,然后在实验室中用锌指核酸酶进行修改,使CCR5失去作用,数十亿被修改的T细胞最后被输回患者体内。研究发现,修改过的T细胞在多位患者身上持续了半年时间。其中一位患者最为显著,几周之内病毒开始减少,降低到无法探测的水平。但这一现象仅见诸于一位患者。